Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration, FDA) одобрило инновационную генотерапию для лечения больных с редкой формой наследственной потери зрения, сообщается на сайте ведомстей. Как говорится в заявлении, одобрение получила терапия под названием Luxturna, разработанная компанией Spark Therapeutics.
«FDA сегодня одобрила Luxturna, новую генотерапию, для лечения детей и взрослых пациентов с наследственной формой потери зрения, которая может привести к слепоте. Luxturna является первой генотерапией, одобренной в США, которая нацелена на (лечение — ред.) заболевания, вызванного мутациями в определенном гене», — говорится в сообщении.
«Сегодняшнее одобрение знаменует собой еще одно достижение в области генотерапии, как в том, как работает терапия, так и в расширении использования генотерапии за пределы лечения рака… этот ключевой момент усиливает потенциал этого революционного подхода в лечении широкого спектра сложных заболеваний», — заявил представитель управления Скотт Готлиб.